ความเห็นเพิ่มเติมที่ 2 6 เม.ย. 2544 (01:48) ปกติยีนของสิ่งมีชีวิตต่าง ๆ รวมทั้งคนด้วย ส่วนใหญ่จะถูกถอดรหัสและแปลรหัสออกมาเป็นโปรตีนที่
สามารถทำงานต่าง ๆ เพื่อให้เกิดกิจกรรมของเซลล์ ซึ่งบางครั้งเราอาจเรียกโปรตีนเหล่านี้ว่าเอนไซม์
(enzyme) เมื่อคนขาดเอนไซม์ กิจกรรมของเซลล์จะไม่สมบูรณ์หรืออาจไม่เกิดกิจกรรมของเซลล์เลย
ก็ได้ ซึ่งจะส่งผลให้เกิดความผิดปกติของเซลล์และทำให้คนนั้นป่วยไปด้วย เช่น โรค Hemophilia หรือ
โรคเลือดไหลไม่หยุดจะขาดโปรตีน Factor VIII หรือ Factor IX เป็นต้น
ยีนบำบัด (Gene Therapy) คือ เทคโนโลยีในการรักษาโรคแบบใหม่โดยการใส่ยีนลงไป เพื่อประโยชน์ใน
การรักษา เช่นการใส่ยีนที่สวมบูรณ์ลงไปในเซลล์ที่มียีนบกพร่องเป็นต้น
โรคที่อาจรักษาได้โดยยีนบำบัด (Candidate diseases)
1. โรคทางพันธุกรรม (Genetic disorders)
โรคทางพันธุกรรมที่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีนี้มักเป็นโรคที่เกิดจากความผิดปกติของยีนเพียงตำแหน่ง
เดียว (Mendelian disorders) หลายท่านอาจสงสัยว่าทุกโรคที่เป็น Mendelian disorders จะสามารถ
รักษาได้ด้วยยีนบำบัดใช่หรือไม่ คำตอบก็คือตอนนี้ยังรักษาได้แค่บางโรคเท่านั้น เช่น Hemophilia การรักษา
โรคเหล่านี้ จะใช้การแทนที่ยีนที่ผิดปกติด้วยยีนที่ปกติเรียกว่า การแทนที่ยีน (replacement therapy) แล้ว
โรคทางพันธุกรรมที่ไม่ใช่ Mendelian disorders จะรักษาได้ไหม คำตอบก็คือยังรักษาไม่ได้แต่มีผู้พยายาม
ใช้ยีนบำบัดในการรักษาโรคเหล่านี้อยู่ ตัวอย่างโรคทางพันธุกรรมที่ไม่ใช่ Mendelian disorders ที่มีผู้
พยายามรักษาได้แก่ โรคมะเร็ง ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากหลายปัจจัย หรืออาจเกิดจากความผิดปกติที่หลาย ๆ
ตำแหน่ง การแก้ไขความผิดปกติทุก ๆ ตำแหน่งทำได้ยากยิ่ง จึงใช้วิธีการใส่ยีนเข้าไปในเซลล์มะเร็งเพื่อให้
เซลล์มะเร็งสร้างโปรตีนที่ไม่เคยสร้าง ซึ่งจะกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายให้ทำลายเซลล์มะเร็งเหล่านั้น
เราเรียกวิธีนี้ว่า gene augmentation
2. โรคที่เกิดจากการติดเชื้อไวรัสชนิดต่าง ๆ (Virus infested diseases)
เมื่อไวรัสเข้าสู่ร่างกายของคน ไวรัสจะถูกกำจัดออกโดยระบบภูมิคุ้มกันของคนนั้น (immune response)
แต่ก็มีไวรัสอีกหลายชนิดที่สามารถแอบซ่อนอยู่ในร่างกายของคนได้เป็นเวลานาน เช่น ไวรัสตับอักเสบบี (Hepatitis B virus)
หรือแม้แต่ไวรัสก่อมะเร็งอย่าง Epstein-Barr Virus ที่เมื่อแอบซ่อนอยู่ในเซลล์ของคนแล้วจะทำให้เซลล์นั้นกลายพันธุ์ไปเป็นเซลล์
มะเร็ง หรือการติดเชื้อ HIV หรือไวรัสโรคเอดส์ก็สามารถหลบหลีกระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายได้เช่นกันเนื่อง
จากการกลายพันธุ์ของ HIV จะเกิดขึ้นอย่างรวดเร็วทำให้ระบบภูมิคุ้มกันไม่สามารถกำจัดเชื้อไวรัสออกจาก
ร่างกายได้หมดนั่นเอง อย่างไรก็ตามได้มีผู้พยายามใช้ยีนบำบัดในการรักษาโรคติดเชื้อไวรัสเหล่านี้โดยจะใส่ยีน
ต้านไวรัสลงไปในเซลล์ที่ติดเชื้อไวรัสทำให้เซลล์นั้น ๆ ต่อต้านการติดเชื้อไวรัสได้